FDA批准了再生元制药Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ:REGN)的Veopoz（pozelimab-bbfg）用于一岁及以上的CHAPLE病成人和儿童患者，称为CD55缺陷蛋白丢失性肠病。
Veopoz是第一个也是唯一一个专门针对CHAPLE 的治疗方法。
CHAPLE 是一种超罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，由补体系统的过度激活驱动。在健康个体中，补体系统是破坏微生物的机制。
然而，那些患有CHAPLE的人由于CD55基因突变而不能调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，对上消化道的血液和淋巴管造成损害，并导致循环蛋白质的损失。在美国发现的 CHAPLE 病患者不到 10 人。
Veopoz是一种全人源单克隆抗体，旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统活化的蛋白质。
Veopoz在优先审查下进行了审查，该公司在批准后收到了罕见儿科疾病优先审查凭证。
Veopoz之前曾被授予罕见儿科疾病称号，孤儿病称号和快速通道称号。
Veopoz将在美国以每瓶34，615.38美元的标价出售，该公司在一封电子邮件回复中告诉路透社