开拓药业微信公众号发文称，自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029治疗雄激素性脱发（AGA）和痤疮的中国I期临床试验积极结果，显示其在健康受试者中具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。GT20029是全球首个完成I期临床试验的外用PROTAC化合物。
本公司董事（「董事」）會（「董事會」）欣然宣佈其自主研發的新型靶向雄激素受體（「AR」）的蛋白降解嵌合體（「PROTAC」）化合物GT20029 治療雄激素性脫髮和痤瘡的中國 I 期臨床試驗（「該項 I 期臨床試驗」）主要結果，顯示其在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。GT20029 基於公司自有PROTAC平臺開發，為全球首個完成 I 期臨床試驗的外用 PROTAC 化合物。
該項 I 期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，以評估GT20029（凝膠和酊）外用局部給藥的安全性和藥代動力學等特徵。本試驗分別在健康受試者中進行GT20029（凝膠和酊）的單、多劑外用給藥。92 名受試者接受了至少一劑試驗用藥，其中68名受試者接受凝膠，24 名受試者接受酊劑。結果顯示 GT20029 作為外用藥在健康受試者中安全性和耐受性良好，人體藥物濃度暴露水平低。單次用藥後，所有受試者均無體內藥物暴露量，所有劑量組的所有樣品血藥濃度均低於定量下限（「LLOQ」，0.001ng/mL）。連續 14 天用藥後，各劑量組最大血藥濃度均值均在 0.05ng/mL 以下。試驗期間發生的與研究藥物相關的不良事件（「TRAE」）均為 1 級，沒有發生1 級以上的TRAE。
GT20029 通過降解 AR 蛋白，從而有效阻斷 AR 信號通路激活導致的毛囊萎縮微型化作用，抑制毛髮變細、變軟和脫落，並且能夠有效抑制皮脂腺發育和皮脂分泌。GT20029僅在局部產生療效，通過限制皮膚滲透從而減少全身藥物暴露，以獲得更好的安全性。對二氫睾酮（「DHT」）誘導的小鼠模型藥效學研究的重複結果表明，GT20029 可顯著減少脫髮，且有統計學差異。對丙酸睾酮（「TP」）誘導的金黃地鼠皮脂腺斑痤瘡模型藥效學研究的結果表明，GT20029 可顯著抑制皮脂腺斑的增大，且有統計學差異。香港聯合交易所有限公司證券上市規則第 18A.08(3)條規定的警示聲明：本公司無法確保將能成功開發及最終成功銷售 GT20029。本公司股東及潛在投資者在買賣本公司股份時務請審慎行事。